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摘要 人类遗传病的治疗越来越依赖于基因水平上的治疗,但外源基因不能在哺乳动物中持续表达的缺陷严重阻碍了这一手段的快速发展。含有转座子载体的染色体基因组整合,裸露质粒DNA转化到肝脏的压力输送,或是在质粒载体中插入真核基因的顺式作用元件如内含子、3’端非翻译区、EBV序列等,都可以在一定程度上赋于外源基因以长期持续的表达,这些策略对于基因治疗的发展具有重要的意义。 Abstract: Gene ...

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